2019年8月の注目論文（Vol. 1）
宮﨑泰司（長崎大学 原爆後障害医療研究所 所長）
2019.08.08
血液専門医である「Hematopaseo」のアドバイザリーボードメンバーが、血液領域の最新論文から注目すべきものをピックアップ。2019年8月分（Vol. 1）は、宮﨑泰司氏が担当します。
Lancet Oncol. 20(7):984-997
Cortes JE, Khaled S, Martinelli G, Perl AE, Ganguly S, Russell N, Krämer A, Dombret H, Hogge D, Jonas BA, Leung AY, Mehta P, Montesinos P, Radsak M, Sica S, Arunachalam M, Holmes M, Kobayashi K, Namuyinga R, Ge N, Yver A, Zhang Y, Levis MJ
ここに注目！
急性骨髄性白血病（AML）においてFLT3遺伝子の内部縦列重複変異（FLT3-ITD）を有する例は予後不良である。本試験は、18歳以上の化学療法または同種造血幹細胞移植後の再発、難治FLT3-ITD陽性AMLに対してFTL3-ITDのタイプⅡ経口阻害薬であるquizartinib（同種造血幹細胞移植が実施されればその後のquizartinib使用も許容）とサルベージ化学療法（低用量シタラビン、MEC、大量シタラビン、FLAG-Idaから選択）の有用性を比較した（2:1割付）無作為割付第Ⅲ相試験である。主要評価項目は全生存とされた。367名が登録され（quizartinib群245名、化学療法群122名）、観察期間中央値23.5カ月時点での生存期間中央値はquizartinib群6.2カ月、化学療法群4.7カ月であり（ハザード比0.76 [95％ CI 0.58-0.98; p=0.02]）、quizartinib群が有意に優れていた。Quizartinib群の有害事象としては感染症関連（敗血症、肺炎、発熱性好中球減少症など）、心電図QTc延長等がみられた。本試験より、quizartinibがFTL3-ITD陽性の再発、難治AMLに対する有用な治療薬であると示された。新たなFLT3-ITDに対する薬剤として期待される結果である。