2023年11月の注目論文（Vol. 1）

ここに注目！

低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）では血小板減少は予後不良と関連している。トロンボポエチン受容体作動薬であるeltrombopag (ETP)の、LR-MDSにおける血小板減少に対する安全性と有効性を検討するために、重症の血小板減少（3万/μL未満）を伴うLR-MDS（IPSSで低リスクあるいは中間−1リスク）を対象として、単盲検、プラセボ対照の無作為化第Ⅱ相試験が実施された。主要評価項目は血小板反応の期間、長期の安全性と忍容性であった。ETP群に112例、コントロール群に57例が割り付けられETP 50mg/日から最高用量300mg/日までが投与された。その結果、観察期間中央値25週時点で、血小板反応はETP群42.3％（47/111例）、コントロール群11.1％（6/54例）に見られた（P<0.001）。臨床的に有意な出血（WHO出血スコア2以上）はETP群で有意に少なかった（発生率比0.54、P=0.002）。Grade 1/2有害事象に差は無かったもののGrade 3/4有害事象はETP群に有意に多かった。AMLへの進展、全生存に差は無かった。こうした結果より、ETPは強い血小板減少を伴うLR-MDSに対して有効で比較的安全であると考えられた。ETPは他の血液疾患に対しても安全に投与されており、本試験結果からはLR-MDSで血小板を増加させる新たな治療となる可能性も考えられる。今後の開発動向が注目される。