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学会レポートCongress Report

ASH2022注目テーマ②「Late-Breaking Abstracts Session #2」

PNH経口薬Iptacopanの単剤療法で
ヘモグロビン値が増加、輸血の必要性が減少 Oral Monotherapy with Iptacopan, a Proximal Complement Inhibitor of Factor B, Has Superior Efficacy to Intravenous Terminal Complement Inhibition with Standard of Care Eculizumab or Ravulizumab and Favorable Safety in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria and Residual Anemia: Results from the Randomized, Active-Comparator-Controlled, Open-Label, Multicenter, Phase III APPLY-PNH Study (#LBA-2)

Regis Peffault De Latour(French Référence Center for Aplastic Anemia and Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, Paris, France)

発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)で、抗C5抗体薬投与によっても貧血症状が改善しない患者に対し、補体副経路のB因子阻害薬であるIptacopanの経口投与により、ヘモグロビン(Hb)値が大幅に上昇し、輸血の必要性が減少することが明らかになった。これは、臨床第Ⅲ相試験APPLY-PNHの結果で、Late-Breaking Abstracts Sessionで報告された。