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学会レポートCongress Report

ASH2023注目テーマ⑬ 注目演題「#1051」

Lovo-celにより鎌状赤血球症患者の
血管閉塞性イベントが消失
Hb機能正常化は長期持続 Efficacy, Safety, and Health-Related Quality of Life (HRQOL) in Patients with Sickle Cell Disease (SCD) Who Have Received Lovotibeglogene Autotemcel (Lovo-cel) Gene Therapy: Up to 60 Months of Follow-up (#1051)

Julie Kanter, MD(Division of Hematology and Oncology, University of Alabama, Birmingham, USA)

Lovotibeglogene autotemcel(lovo-cel)による遺伝子治療は、最低4回の血管閉塞性イベント(VOEs)既往歴を有し、ヒドロキシウレア治療に不応/不耐の鎌状赤血球症(SCD)患者の88.2%にVOEsの、94%に重度のVOEs(sVOEs)の完全消失をもたらし、この効果は中央値35.5カ月(最長61カ月)の観察期間にわたり維持されることが明らかになった。