ASH2024注目テーマ⑬日本からの演題「#718」
血友病Aに対する2週に1回Mim8投与の安全性は良好
8割以上で治療を要する出血事象を認めず
Safety and Efficacy of Mim8 Prophylaxis Administered Once Every Two Weeks for Patients with Hemophilia A with or without Inhibitors: Interim Analysis of the FRONTIER4 Open-Label Extension Study (#718)
松下正（名古屋大学 医学部附属病院）
2025.03.06
Mim8は、完全ヒト化二重特異性IgG4抗体の次世代血液凝固第Ⅷa因子機能模倣薬である。現在、Mim8は、凝固第Ⅷ因子インヒビター保有の有無によらない血友病Aに対する皮下注射の予防投与薬として臨床開発中である。臨床第Ⅰ/Ⅱ相非盲検多用量漸増試験であるFRONTIER1試験では、良好な忍容性が示され、懸念される有害事象は確認されなかった。さらに、臨床第Ⅲ相試験のFRONTIER2試験では、週1回または月1回のMim8投与により、出血時治療および血液凝固因子製剤の定期補充療法に比して年間出血回数（ABR）が減少したことが報告された。